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A tecnologia inovadora incorporada na terapia genética do Nanoscópio oferece esperança para restaurar a visão em deficiências visuais causadas geneticamente
DALLAS, 30 de setembro de 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas para doenças hereditárias da retina (IRDs) e atrofia geográfica secundária à degeneração macular, anunciou hoje que a empresa adquiriu uma licença para a tecnologia CatCh de Max Planck Innovation, a organização de transferência de tecnologia da Sociedade Max Planck. Com base nos resultados da pesquisa do Instituto Max Planck de Biofísica e no trabalho pioneiro do Prof. Ernesto Bamberg no campo da optogenética, esta tecnologia patenteada aumenta a sensibilidade à luz de uma opsina multicaracterística (MCO-010, um complexo de fusão triproteica incluindo CatCh) desenvolvida pela Nanoscope como uma terapia genética para restaurar a visão em pacientes que sofrem de problemas visuais causados geneticamente. deficiências. A plataforma MCO inovadora do Nanoscópio é a primeira abordagem optogenética a combinar vários componentes sensíveis à luz, cuja soma produz uma proteína de fusão que é sensível em todo o espectro visível em níveis de luz ambiente com cinética rápida. A Nanoscope já concluiu com sucesso vários estudos clínicos sobre o MCO-010 para as duas principais doenças degenerativas hereditárias da retina: retinite pigmentosa (RP) e doença de Stargardt. A empresa agora planeja buscar aprovação para a terapia e expandir para indicações terapêuticas amplas.
“Estamos entusiasmados em ver os benefícios aprimorados da plataforma MCO, que incorpora a tecnologia CatCh do Instituto Max Planck de Biofísica, e oferece uma nova esperança para restaurar a visão naqueles que sofrem de condições degenerativas graves da retina”, disse o Dr. Samarendra Mohantycofundador e presidente da Nanoscope Therapeutics. “Nosso acordo com a Max Planck Innovation nos permite transformar descobertas científicas inovadoras em soluções terapêuticas eficazes. Com a entrega viral eficiente da mais complexa proteína de fusão MCO-010 de não mamíferos, produzida por bioengenharia, para tratar doenças degenerativas graves da retina causadas por muitas mutações genéticas diferentes, nós estão prestes a tratar pacientes com grandes necessidades não atendidas e a melhorar de forma sustentável sua qualidade de vida.”
Mareike Göritz, gerente de patentes e licenciamento da Max Planck Innovation, acrescentou: “As propriedades avançadas do CatCh em combinação com a tecnologia proprietária do Nanoscope tornam esta uma abordagem muito promissora para o tratamento de terapia genética de deficiências visuais relacionadas à retinite. Estamos entusiasmados em seguir o desenvolvimento futuro e ficaria encantado se os pacientes finalmente se beneficiassem desta abordagem inovadora.”
A cegueira e as deficiências visuais causadas por doenças oculares genéticas, como a retinite pigmentosa, a doença de Stargardt e a degeneração macular relacionada à idade, representam um desafio médico significativo em todo o mundo. Estas doenças conduzem frequentemente a uma perda progressiva da visão e têm um impacto substancial na qualidade de vida das pessoas afetadas. Como as opções de tratamento atuais são limitadas, abordagens inovadoras como a plataforma MCO oferecem agora uma nova esperança. Pela sua capacidade de restaurar parcialmente a visão através da terapia genética, a plataforma tecnológica do Nanoscope poderá representar um avanço significativo no tratamento destas doenças oculares graves.
Aplicação Terapêutica e Testes Clínicos
A tecnologia CatCh, agora licenciada, foi integrada pela Nanoscope Therapeutics como uma das três subunidades da proteína de fusão MCO-010, cada uma das quais contribui com propriedades complementares ativadas pela luz, que juntas resultam em um tratamento com potencial para restaurar a visão em ambientes cotidianos. . A nova abordagem terapêutica MCO-010 do Nanoscópio foi testada com sucesso em vários estudos clínicos para RP e doença de Stargardt. Além disso, a plataforma MCO já está sendo testada e demonstra ser eficaz em primatas não humanos com atrofias geográficas (AG) secundárias à degeneração macular relacionada à idade (DMRI) avançada.
O processo de desenvolvimento e aprovação do MCO-010 está atualmente sendo revisado intensamente. A Nanoscope Therapeutics pretende obter aprovação e está em discussões com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para explorar possíveis caminhos acelerados para o mercado. Estes esforços poderão ajudar a disponibilizar mais rapidamente a terapia inovadora aos pacientes que necessitam urgentemente de novas opções de tratamento.
A tecnologia CatCh (canal rodopsina transportadora de cálcio) foi desenvolvida pelo Prof. Ernesto Bambergum dos pioneiros no campo da optogenética, e seus colegas do Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, um mutante da Channelrodopsina-2 com propriedades aprimoradas, oferece vantagens significativas, como cinética mais rápida e maior sensibilidade à luz azul.
Sobre Nanoscope Therapeutics Inc.
A Nanoscope Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas independentes de mutação para tratar doenças degenerativas da retina que causam deficiência visual e cegueira, para as quais não existe cura até o momento. A empresa anunciou recentemente os dados de 100 semanas do ensaio clínico multicêntrico RESTORE Fase 2b/3, randomizado, duplo-cego e controlado por simulação nos EUA para retinite pigmentosa (NCT04945772). A empresa também concluiu recentemente o ensaio STARLIGHT de Fase 2 da terapia MCO-010 em pacientes com doença de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 recebeu designações fast-track da FDA e designações de medicamentos órfãos da FDA para RP e doença de Stargardt. Os ativos pré-clínicos incluem terapia genética MCO-020 não viral aplicada a laser para GA secundária à DMRI.
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FONTE Nanoscópio Terapêutico
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